FDA 批准首个含活性化学成分的药物用于治疗罕见严重性癫痫

美国 FDA 该网站 6 月 25 日刊文，FDA 许可 GW 科学研究合资 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 口服溶液用作两种鲜见而比较严重痉挛，即 Lennox-Gastaut 性疾病和 Dret 性疾病方面中都风的病患，适用作 2 岁及以上年龄的病人。这是 FDA 许可的首个带有自已分离出来纯化抑制剂化学物质的抑制剂。它也是 FDA 许可的首个用作 Dret 性疾病病人病患的抑制剂。CBD 是真菌的一种化学物质。不过，CBD 不则会引发四氢酚（THC）的中都毒或欣快感。THC（不是 CBD）是直接影响潜意识正常的主要化学物质。

「此次许可警醒人们，推进健康的发展计划，正确风险评估中都带有的活性化学物质，可以带来关键性的病患抑制剂。而且，FDA 致力于这种谨慎的科学实验和抑制剂开发，」FDA 局长 Gottlieb 哈佛大学指为。「测试抑制剂确保可靠度与实证的解读诊疗试验及 FDA 严格的抑制剂许可程序是将叫作的病患抑制剂带给病人的最合适方式。由于大力支持此次许可的诊疗实验更为进一步且控制极好，因此处方者可以对抑制剂的表面强度和一致的抑制剂释放有热诚，它们大力支持病患这些复杂和比较严重痉挛性疾病所须要的前提口服。我们将继续大力支持对衍生厂家的潜在医疗用具顺利完成严格的科学实验，并与决意为病人透过确保安全、有效、高质量厂家的开发人员协作。但与此同时，我们匆忙采取行动，因为我们看着非法销售含 CBD 的厂家存在比较严重的、未经证实的医疗见解。销售未经许可的厂家，不确定的口服和则会使病人没有给予前提的、公认的病患来病患比较严重甚至致命的病症。」

Dret 性疾病是一种鲜见的遗传性病症，该病症发病于祖父母后的第一年，有时有的发光方面痉挛（热性惊厥）。之后，通常则会有其它型式的痉挛浮现，之外肌阵挛性中都风（不随意肌痉挛）。此外，痉挛不间断正常也有可能愈演愈烈，这是一种潜在危及生命的不间断痉挛活动，须要要救护病患。抑郁症 Dret 性疾病的青少年其语言及群众运动控制能力通常的发展较弱，并则会漫长活动过多及其它方面难于。

Lennox-Gastaut 性疾病早于青少年时期。该病症的不同之处是有都将的痉挛。Lennox-Gastaut 性疾病病人在幼儿期开始有时有的痉挛中都风，通常在三至五岁之间愈演愈烈。逾四分之三倍受直接影响的病人有强直性中都风，这所致身体没有控制地收缩。几乎所有抑郁症 Lennox-Gastaut 性疾病的青少年都则会浮现深造难题和智力语言障碍。大多数人的群众运动控制能力，如仰和爬出的控制能力也中都止。大多数抑郁症 Lennox-Gastaut 性疾病的人其日常生活中都的日常活动须要要帮助。

FDA 抑制剂评价与科学学术委员会神经学家厂家的业务主任 Dunn 哈佛大学指为：「Dret 性疾病和 Lennox-Gastaut 性疾病病人没有控制的痉挛对这些病人的生活质量产生了深远的直接影响。对 Lennox-Gastaut 病人来说，除了另一种关键性病患方案值得注意，这次前所未有地为 Dret 病人专门许可了一款抑制剂，这将为病患这种病症病人透过一个关键性且应当的更佳。」

Epidiolex 的实证基于 3 项随机、诊疗、CPA解读诊疗试验，有 516 名 Lennox-Gastaut 性疾病或 Dret 性疾病病人参与。Epidiolex 与其他抑制剂一起注射，与CPA相比，其表明对增加痉挛中都风频次有效。

诊疗试验中都，Epidiolex 病患病人愈演愈烈的最常见副作用是胃痛、镇静和发疯、肝酶下降时、食欲下降、咳嗽、肿胀、劳累、不适和弱小、失眠、排便语言障碍和排便质量差及感染。

Epidiolex 必须随病人用药简介一起索取，该简介揭示了有关抑制剂使用和风险的关键性资讯。所有病患痉挛的抑制剂都是如此，最比较严重的风险之外行凶、行凶身亡、情绪激动、原先或恶化的抑郁、攻击性和恐慌症。Epidiolex 也则会引发胰脏挫伤，通常是明显的，但提高了鲜见但更为比较严重挫伤的有可能。更为比较严重的胰脏挫伤则会所致恶心、呕吐、咳嗽、劳累、恶心、肾衰竭和/或白尿。

根据管控物质草案（CSA），CBD 目前是目录 I 的物质，因为它是真菌的一种化学化学物质。为了大力支持这次的上市提出申请，该公司顺利完成了非诊疗和诊疗实验，并用风险评估 CBD 的滥用有可能。FDA 授予了该抑制剂的上市提出申请应审评资格，其用作 Dret 性疾病的上市提出申请给予了快速通道审评资格，其用作 Dret 性疾病和 Lennox-Gastaut 性疾病被授予了养大药资格。

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编辑： 冯志华